針對無法接受血運重建手術的嚴重下肢缺血患者，國內終于迎來全新合規治療方案。2026年5月28日，北京諾思蘭德自主研發的治療用生物制品1類創新藥塞多明基注射液（商品名：華索靈?）正式獲得國家藥品監督管理局（NMPA）批準上市，該藥是中國首個且目前唯一獲批促血管新生的基因治療藥物，專門為中國不適合接受血運重建手術或手術效果欠佳的嚴重下肢缺血（CLI）患者提供治療方案，填補了該領域長期的臨床空白。
嚴重下肢缺血（CLI）是外周動脈疾病最嚴重的表現形式，表現為靜息痛、組織缺損或壞疽，具有高截肢率和高死亡率的雙重威脅。約5%~20%的CLI患者因身體條件而無法接受手術或介入治療，被稱為"無手術機會"患者。這部分患者一年內面臨極高的大截肢和死亡風險，臨床亟須新的治療策略。
塞多明基注射液采用"治療性血管生成"策略，通過局部肌肉注射，將重組人肝細胞生長因子（HGF）基因導入缺血部位的骨骼肌細胞，使其持續、高效地分泌HGF兩種活性異構體，通過激活HGF/c-MET信號通路，誘導缺血部位血管新生并促進側支循環重建，改善肢體遠端血流供應。
塞多明基注射液獲批基于一項名為HOPE CLTI-2的關鍵性Ⅲ期臨床研究的積極結果。該研究由北京協和醫院牽頭，在全國23家研究中心開展，于2019年6月至2022年4月期間共納入242例經臨床評估為"不適合行血運重建手術或術后效果欠佳"的CLI患者（Rutherford 5級）。相較于安慰劑組，接受塞多明基治療的患者在治療180 天時，潰瘍完全愈合率及有效率顯著提升，截肢風險亦顯著降低。在不同病因（動脈硬化閉塞癥、血栓閉塞性脈管炎）及合并糖尿病的患者亞組人群中，均觀察到了一致的治療獲益趨勢。在安全性方面，塞多明基組報告的不良反應均為輕度至中度，以注射部位反應為主，發生率與安慰劑組相當或更低。上述結果已于2025年在權威期刊《Molecular Therapy》上發表。
北京協和醫院鄭曰宏教授表示："HOPE CLTI-2研究的成功驗證了'治療性血管生成策略'的可行性。對'無手術機會'患者，塞多明基注射液提供了全新的治療策略。該藥物在促進潰瘍愈合和降低截肢風險方面取得了令人鼓舞的積極表現，為CLI治療帶來了新的思路。作為中國原研基因治療藥物，塞多明基注射液的成功獲批，是我國基因治療領域自主創新的重要里程碑，為臨床實踐注入了新的活力。"
北京諾思蘭德生物技術股份有限公司董事長許松山先生表示："華索靈?的獲批是公司創新戰略的重要里程碑。我們攻克了基因轉染效率、局部精準給藥、規模化生產等一系列技術難題。作為中國首個獲批的CLI基因治療藥物，華索靈?的獲批標志著我國基因治療從遺傳性疾病向常見慢性疾病領域的延伸邁出了重要一步。未來，諾思蘭德將繼續深耕基因治療領域，推動更多創新藥物的研發，為中國醫藥事業的發展貢獻更多的力量。"
華索靈?的獲批是我國CLI治療領域的標志性進展，它不僅填補了臨床治療空白，推動CLI治療從傳統對癥緩解向對因治療的范式升級，更能幫助無手術機會的CLI患者降低截肢風險，改善生活質量，減輕長期治療的醫療負擔。同時，這款新藥的成功上市也證明了基因治療在常見慢性疾病領域的應用價值，為國內后續更多慢病領域創新藥的研發奠定了基礎。
轉自：鷹潭新聞網
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