近日，國為GOWELL集團（成都國為）旗下小核酸藥物創新藥研發中心TECHGOWELL自主研發的“Advanced Hybrid Chemical-Enzymatic siRNA Manufacturing Platform”成功納入美國FDA新興技術項目（Emerging Technology Program, ETP）。該項目依托固相合成的blockmer片段與RNA連接酶介導的切口連接技術，旨在實現高度修飾、高質量的肺靶向吸入式寡核苷酸的大規模生產，為解決siRNA藥物規模化制造難題提供了新的技術路徑。
FDA ETP：讓監管與創新同步
FDA新興技術項目（ETP）由CDER藥品質量辦公室（OPQ）于2014年設立，旨在促進FDA與制藥企業在先進制造技術開發早期階段的溝通與協作。在傳統模式下，企業使用新型制造技術時，常面臨因監管機構對新技術缺乏審評經驗而導致的審批不確定性。ETP機制允許企業在正式提交IND、NDA、ANDA、BLA、CMC補充或修訂申請，以及相關DMF之前，與新興技術團隊（Emerging Technology Team, ETT）成員會面，就新技術開發和實施中的潛在技術與監管問題進行討論和解決。
TECHGOWELL此次入選ETP，意味著其酶催化連接制造平臺的技術路線和監管策略將在正式提交申請前獲得FDA審評團隊的早期反饋，有助于縮短后續申報周期中的不確定性。
從blockmer到完整siRNA：酶催化連接的技術邏輯
siRNA藥物的規模化生產長期存在長序列合成收率與純度不足的痛點，TECHGOWELL 入選 ETP 的制造平臺采用“分段合成 + 酶催化連接”的混合工藝，為 siRNA 大規模生產提供可行方案。
對于肺靶向吸入式siRNA而言，這一制造路徑的意義尤為突出。吸入式給藥要求siRNA分子具備高純度、低雜質和穩定的化學修飾模式，以滿足肺部局部遞送對分子質量的嚴格要求。TECHGOWELL的制造平臺在設計上即針對高度修飾的寡核苷酸，旨在放大生產的同時保持產品品質的一致性。
入選ETP的行業意義
該平臺采用固相合成與酶催化連接相結合的混合制造策略，旨在解決高度修飾siRNA在放大生產中的純度與收率挑戰。ETP的入選標準要求技術具備改善產品安全性、鑒別、強度、質量或純度的潛力，并包含FDA審評或檢查經驗有限的創新元素。該平臺在固相合成與酶催化連接的結合方式、以及針對肺靶向吸入式siRNA的工藝適配方面，契合了上述標準。
酶催化連接作為siRNA大規模制造的一項技術方向，近年來正受到行業越來越多的關注。對于肺靶向吸入式siRNA而言，這一制造路徑的成熟，也將為后續管線的規模化生產提供工藝基礎。
關于TECHGOWELL
TECHGOWELL成立于2020年，是國為GOWELL集團（成都國為）旗下創新藥研發中心，致力于開發能夠改善呼吸疾病患者生活質量、守護患者生命健康的創新藥物。公司研發團隊由在基因遺傳、AI算法、配體遞送、醫學臨床研究、藥理非臨床研究、新型吸入制劑、核酸合成與分析等領域擁有豐富經驗的科學家組成。通過持續自主創新，已在小核酸遞送領域形成系列產品管線，主要研究方向涵蓋慢性阻塞性肺疾病（COPD）、哮喘（Asthma）與特發性肺纖維化（IPF）等呼吸系統疾病領域。
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轉自：大眾網
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